MHRA apstiprina gēnu rediģēšanas terapiju bērniem no 5 gadu vecuma
Klausīties rakstu
Apvienotās Karalistes zāļu uzraudzības iestāde ir paplašinājusi gēnu rediģēšanas terapijas Casgevy lietošanu bērniem.
Līdz šim terapija Apvienotajā Karalistē bija atļauta pacientiem no 12 gadu vecuma.
Zāles izmanto smagas sirpjšūnu anēmijas un ar transfūzijām atkarīgas bēta talasēmijas ārstēšanai.
Terapija ietver pacienta kaulu smadzeņu cilmes šūnu savākšanu, rediģēšanu laboratorijā un ievadīšanu atpakaļ organismā.
Reģistrācijas apliecības paplašinājums 2026. gada 29. oktobrī piešķirts uzņēmumam Vertex Pharmaceuticals (Europe) Ltd.
Aptuveni 15 000 cilvēku Apvienotajā Karalistē ir sirpjšūnu traucējumi.
Faktu kopsavilkums saskaņā ar ES Autortiesību direktīvu (Art. 15). Pilns raksts pieejams oriģinālajā avotā.
Contains public sector information licensed under the Open Government Licence v3.0. Teksts pārstāstīts.
Šo kopsavilkumu no avotā publicētajiem faktiem ar mākslīgo intelektu (Gemini Flash Lite) sagatavojis ZSS.LV; tas nav izdevuma teksts. Saskaņā ar EU AI Act 50. pantu un EU DSM direktīvu.