MHRA одобрила терапию методом генного редактирования для детей от 5 лет
Слушать новость
Британский регулятор лекарственных средств разрешил применять терапию Casgevy для лечения детей младшего возраста.
Ранее препарат был разрешен в Великобритании пациентам в возрасте от 12 лет и старше.
Лечение предназначено для пациентов с тяжелой серповидноклеточной анемией и зависимой от переливаний бета-талассемией.
Метод заключается в извлечении стволовых клеток костного мозга пациента, их редактировании в лаборатории и возвращении в организм.
Расширение разрешения на маркетинг было выдано 29 октября 2026 года компании Vertex Pharmaceuticals (Europe) Ltd.
Около 15 000 человек в Великобритании имеют серповидноклеточное заболевание.
Краткая выжимка фактов в соответствии со ст. 15 Директивы ЕС об авторском праве. Полный текст доступен в первоисточнике.
Contains public sector information licensed under the Open Government Licence v3.0. Текст пересказан.
Это выжимка ZSS.LV, подготовленная искусственным интеллектом (Gemini Flash Lite) по фактам из источника, а не текст издания. Согласно ст. 50 EU AI Act и Директиве ЕС об авторском праве.